"Nucleïnezuurgeneesmiddelen" gebruiken "nucleïnezuur", die verwijzen naar stoffen zoals DNA en RNA die genetische informatie beheersen, als medicijnen.Deze maken het mogelijk om moleculen zoals mRNA en miRNA te targeten die niet kunnen worden gericht met traditionele geneesmiddelen met een laag molecuulgewicht en antilichaamgeneesmiddelen, en er is grote verwachting voor deze geneesmiddelen als geneesmiddelen van de volgende generatie.Er wordt wereldwijd actief onderzoek gedaan, omdat verwacht wordt dat dit zal leiden tot de creatie van medicijnen die voorheen hardnekkig waren.
Aan de andere kant is erop gewezen dat de ontwikkeling van nucleïnezuurgeneesmiddelen problemen moet overwinnen, waaronder "(i) instabiliteit van nucleïnezuurmoleculen in het lichaam", "(ii) zorgen over bijwerkingen" en "(iii) problemen met het medicijnafgiftesysteem (DDS)."Ook lopen Japanse bedrijven achter bij de ontwikkeling van nucleïnezuurgeneesmiddelen als gevolg van de monopolisering van dominante octrooien op nucleïnezuur door bedrijven in Europa en de VS, waardoor de Japanse ontwikkeling wordt gehinderd.
Kenmerken van nucleïnezuurgeneesmiddelen
"Nucleïnezuurgeneesmiddelen" is een technologie voor het ontdekken van geneesmiddelen van de volgende generatie met een geheel ander werkingsmechanisme dan traditionele farmaceutische producten.Het kenmerkt ook het vermogen om gemakkelijk te worden vervaardigd met moleculen van gemiddelde grootte en het potentieel om werkzaamheid en veiligheid te vertonen die die van antilichaamgeneesmiddelen overtreft.Vanwege deze kenmerken is de verwachting dat nucleïnezuurgeneesmiddelen zullen worden toegepast bij kanker en erfelijke aandoeningen die voorheen moeilijk te behandelen waren, evenals bij ziekten zoals griep en virale infecties.
Soorten nucleïnezuurgeneesmiddelen
Nucleïnezuurgeneesmiddelen die DNA en RNA gebruiken, omvatten geneesmiddelen die zich richten op nucleïnezuren in het stadium waarin eiwit wordt gesynthetiseerd uit genoom-DNA (zoals mRNA en miRNA) en geneesmiddelen die gericht zijn op eiwitten.
Soorten en kenmerken van nucleïnezuurgeneesmiddelen (geneesmiddelen voor profylaxe en behandeling)
Er zijn nucleïnezuurgeneesmiddelen met verschillende soorten en kenmerken volgens de doelen en werkingsmechanismen.
| Type | Doel | Plaats van actie | Werkingsmechanisme | Samenvatting |
| siRNA | mRNA | In de cel (cytoplasma) | mRNA-splitsing | Dubbelstrengs RNA met splitsing van mRNA homoloog aan desequentie (siRNA), enkelstrengs haarspeld-RNA (shRNA), enz.met ingang van het principe van RNAi |
| miRNA | microRNA | In de cel (cytoplasma) | microRNA-vervanging | Dubbelstrengs RNA, miRNA of enkelstrengs haarspeld-RNAof zijn nabootsing wordt gebruikt om de functie van verslechterde miRNA te versterkendoor stoornissen |
| Antisense | mRNA miRNA | In de cel (in de kern, cytoplasma) | mRNA- en miRNA-afbraak, remming van splicing | Enkelstrengs RNA/DNA dat bindt aan het doel-mRNAen miRNA om afbraak of remming te veroorzaken,of handelt om exon over te slaan bij het splitsen |
| Aptameer | Eiwit (extracellulair eiwit) | Buiten de cel | Functionele remming | Enkelstrengs RNA/DNA dat bindt aan het doeleiwitop een vergelijkbare manier als antilichamen/DNA |
| Lokaas | Eiwit (transcriptiefactor) | In de cel (in de kern) | Transcriptie remming | Dubbelstrengs DNA met identieke sequentie aan de bindingsplaatsvoor transcriptiefactor, die bindt aan de transcriptiefactorvan het aangetaste gen om het doelgen te onderdrukken |
| Ribozym | RNA | In de cel (cytoplasma) | RNA-splitsing | Enkelstrengs RNA met enzymfunctie voor binding en splitsingvan doel-RNA |
| CpG-oligo | Eiwit (receptor) | Cel oppervlak | Immunopotentiëring | Oligodeoxynucleotide met CpG-motief (enkelstrengig DNA) |
| Ander | - | - | - | Nucleïnezuur medicijns anders dan de hierboven genoemde die handelen naaractiveer aangeboren immuniteit, zoals PolyI:PolyC (dubbelstrengs RNA)en antigeen |
Posttijd: 25 juli 2023
